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Ipercolesterolemia familiare omozigote: efficacia di Mipomersen

Uno studio clinico di fase II ha mostrato che Mipomersen nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote ha incontrato l’endpoint primario, con una riduzione del 25% dei livelli del colesterolo LDL dopo 26 settimane di trattamento ( 3% nel gruppo placebo; p= 0,001 ).

Inoltre Mipomersen ha raggiunto i tre endpoint secondari: riduzione dell’apolipoproteina B, colesterolo totale e colesterolo non-HDL ( tutti p < 0,001 ).

I pazienti che erano in trattamento con statine e altre terapie ipolipidemizzanti presentavano livelli medi di colesterolo LDL al basale superiori a 400 mg/dl.

I più comuni eventi avversi osservati durante trattamento con Mipomersen sono stati: reazioni al sito d’iniezione, sintomi simil-influenzali e aumento delle transaminasi epatiche.
Dei 34 pazienti trattati con Mipomersen, 28 hanno completato lo studio. Una paziente ha dovuto interrompere il trattamento a causa dell’innalzamento dei livelli di transaminasi.

Lo studio, controllato con placebo, randomizzato e in doppio cieco, ha coinvolto 51 pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote, di età uguale o superiore a 12 anni.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1 a ricevere Mipomersen oppure placebo mediante iniezioni settimanali per 26 settimane. Mipomersen è un inibitore della sintesi delle apo-B. ( Xagena2009 )

Fonte: Genzyme, 2009


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